La reina Letizia se reúne con FEDER para conocer las líneas de actuación de la entidad de cara a 2030
En el encuentro, la monarca escuchó los desafíos que afrontará la Federación Española de Enfermedades Raras hasta la próxima década, mientras representantes destacaron la urgencia de fortalecer recursos, impulsar la ley de cribado neonatal y mejorar el acceso equitativo
El drama de los pacientes con enfermedades raras: más de un mes sin medicinas en EsSalud
Decenas de pacientes enfrentan una crisis que pone en riesgo su salud y su vida ante el desabastecimiento y la falta de respuestas de las autoridades
El Defensor del Paciente reclama una unidad especializada pública para pacientes con síndromes compresivos vasculares
Diversos colectivos exigen al Ejecutivo central que habilite servicios públicos con atención específica para dolencias vasculares poco frecuentes, bajo la premisa de que la falta de diagnóstico y tratamientos adecuados agrava considerablemente el pronóstico de los enfermos
España financió 20 medicamentos huérfanos para enfermedades raras en 2025, tres más que el año anterior, según estudio
El acceso a nuevos tratamientos para patologías poco frecuentes avanza en el país, aunque organizaciones como AELMHU subrayan la necesidad de agilizar procesos para mejorar la llegada de innovaciones a quienes no tienen otras alternativas terapéuticas
La EMA recomendó la autorización de 104 medicamentos de uso humano en 2025, 38 con un principio activo novedoso en la UE
El organismo regulador europeo subraya un año de progresos, con la cifra récord de fármacos biosimilares aprobados y nuevos tratamientos para enfermedades raras, mientras adopta decisiones clave sobre perfiles de riesgo y uso seguro en la región
Expertos reclaman medidas legislativas para acabar con las desigualdades en la atención a las enfermedades raras
Un informe alerta sobre profundas brechas en la asistencia, diagnóstico y acceso a terapias en personas que sufren patologías poco frecuentes, y reclama urgentes reformas jurídicas y coordinación nacional para asegurar igualdad en la cobertura sanitaria en España
España repite como líder europeo en investigación clínica, con 962 ensayos autorizados en 2025
El informe de la AEMPS destaca un incremento de estudios aprobados y la diversificación en campos como oncología y terapias avanzadas, posicionando a España como referente global en tratamientos innovadores y atracción de proyectos internacionales con fuerte respaldo institucional
Advierten que Estado desacata mandato del TC para que resuelva situación de pacientes con enfermedades raras
Más de 2,5 millones de personas esperan una solución integral, mientras asociaciones y expertos advierten desacato estatal y cuestionan la nueva evaluación de tecnologías sanitarias
BioMarin comprará el laboratorio especializado en enfermedades raras Amicus por 4.097 millones de euros
La farmacéutica estadounidense desembolsará una suma millonaria en efectivo para adquirir la biotecnológica centrada en tratamientos huérfanos, acuerdo ya aprobado por ambas juntas directivas y que promete acelerar la expansión internacional de sus terapias
El ISCIII acoge el lanzamiento de 'CAPRICORD', un proyecto europeo sobre el acceso a fármacos y productos sanitarios
Expertos de nueve países colaboran para acelerar el acceso a tratamientos de última generación en Europa, abordando barreras regulatorias y priorizando la inclusión de pacientes en decisiones sobre medicamentos innovadores y terapias destinadas a enfermedades poco frecuentes
