Sanidad aprueba un nuevo fármaco contra una enfermedad rara y potencialmente mortal

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación pública de PiaSky® (crovalimab), el primer tratamiento subcutáneo mensual disponible en Europa para personas con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad rara y potencialmente mortal de la sangre. La decisión llega un año después de su aprobación en la UE, y permitirá que el medicamento esté cubierto por el Sistema Nacional de Salud (SNS) para quienes no hayan recibido tratamiento previo o estén clínicamente estables tras el uso de otros inhibidores de C5.

La HPN es un trastorno en el que los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, una parte del sistema inmunitario innato. Esta destrucción provoca síntomas como anemia, fatiga, coágulos sanguíneos y puede derivar en enfermedad renal. Se calcula que esta patología afecta a entre 1 y 9 personas por cada 100.000 habitantes, según datos recogidos por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

Hasta ahora, los tratamientos disponibles requerían infusiones intravenosas regulares, lo que suponía una carga significativa para los pacientes y sus cuidadores. Crovalimab introduce una alternativa al permitir administrar el medicamento de forma autónoma en el propio domicilio. Con ello, se reducen los desplazamientos al hospital, mejorando la calidad de vida de las personas afectadas. El medicamento, creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd y elaborado por la farmacéutica Roche, actúa inhibiendo la proteína C5, bloqueando el último paso de la cascada del complemento y proporcionando una inhibición rápida y sostenida.

El nuevo fármaco, además, incorpora una tecnología de reciclaje que permite que el medicamento se una e inhiba la proteína C5 varias veces, prolongando su acción en el organismo con un pequeño volumen de administración. Asimismo, se une a un sitio diferente de la proteína C5 respecto a otros tratamientos, lo que podría beneficiar a pacientes con ciertas mutaciones genéticas que no responden a las terapias actuales.

El fármaco está indicado para adultos y niños mayores de 12 años de un peso de al menos 40 kilos, que padezcan HPN y no hayan recibido tratamiento previo, o hayan sido tratados con otros inhibidores de C5 y estén clínicamente estables. El nuevo tratamiento comienza con una infusión intravenosa inicial y dosis de carga semanales subcutáneas durante el primer mes, tras lo cual se administra mensualmente por vía subcutánea. Los estudios de crovalimab han demostrado que, administrado en inyecciones de forma mensual, consigue controlar la enfermedad con una buena tolerancia del paciente, pero con efectos adversos similares a los tratamientos anteriores.

Para la doctora Mónica Ballesteros, hematóloga del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid, este tratamiento “supone un avance muy significativo en el abordaje de la hemoglobinuria paroxística nocturna“, pues mejora la calidad de vida de los pacientes ”al ofrecer por primera vez un tratamiento de primera línea que puede administrarse en el domicilio, sin desplazamientos al hospital“.

Por su parte, María Luz Amador, directora médica de Roche Farma España, ha señalado que “la aprobación de crovalimab aporta una nueva opción al panorama del tratamiento de la HPN. Estamos muy satisfechos de poder aportar esta nueva opción en España, con la esperanza de que pueda reducir la carga de tratamiento que deben afrontar muchas de estas personas, disponiendo de más tiempo para ellos y de una mejor calidad de vida”.