Científicos lograron dirigir genes a células concretas del cerebro, un paso clave contra trastornos neurodegenerativos

Un avance científico abrió nuevas posibilidades a tratamientos de alta precisión para trastornos neurológicos. Más de 300 especialistas, coordinados por la iniciativa BRAIN del National Institutes of Health (NIH) en Estados Unidos, desarrollaron sistemas de entrega genética capaces de dirigirse con precisión a tipos celulares específicos en el cerebro y la médula espinal.

Según informó The Washington Post, este logro como resultado de 12 años de trabajo colaborativo internacional, podría transformar radicalmente la forma en que se entienden y tratan enfermedades como el Parkinson, el Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que afectan a millones de personas.

El núcleo de este avance reside en la creación de herramientas que permiten transportar material genético directamente a células cerebrales seleccionadas. John Ngai, director del programa BRAIN, explicó que estos sistemas funcionan como “camiones” que entregan paquetes genéticos a “barrios” celulares específicos dentro del cerebro.

En la práctica, los vehículos utilizados son virus adenoasociados: partículas virales modificadas que pueden penetrar células sin provocar enfermedad y diseñarse para dirigirse a tejidos concretos.

Asimismo, el material transportado incluye secuencias de ADN denominadas promotores y potenciadores. Los promotores actúan como interruptores para activar o desactivar la transcripción de genes, mientras que los potenciadores aceleran ese proceso.

Con estas innovadoras técnicas, los investigadores pueden activar o regular genes en tipos celulares concretos, lo que allana el camino hacia intervenciones terapéuticas de alta precisión.

Ngai comparó la complejidad del cerebro con una computadora compuesta por 86.000 millones de neuronas y una cantidad similar de células no neuronales, interconectadas por billones de conexiones sinápticas. “Si quieres saber cómo funciona una computadora, necesitas una lista de piezas”, explicó.

Las enfermedades neurológicas afectan a una de cada tres personas en todo el mundo, según datos oficiales de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Los tratamientos actuales carecen de precisión para actuar exclusivamente sobre las células afectadas, lo que limita su eficacia y puede ocasionar efectos adversos.

Bosiljka Tasic, directora de genética molecular en el Allen Institute for Brain Science, advirtió sobre los riesgos de terapias poco específicas: “Si lo das en todas partes, pueden salir mal muchas cosas”. La falta de precisión podría incluso agravar la enfermedad.

La nueva tecnología permite intervenir exclusivamente en las células dañadas. “Hemos estado usando algunas de nuestras herramientas para afectar únicamente a las células dañadas. Encontramos que esta estrategia es muy efectiva, al menos en ratones”, señaló Avery Hunker, científica del Allen Institute, sobre la eficacia en modelos de Parkinson.

Por su parte, Gord Fishell, profesor de neurobiología en la Harvard Medical School y miembro del Broad Institute, destacó la necesidad de restaurar el ritmo natural de los circuitos cerebrales. “Muchas condiciones cerebrales son problemas en el ritmo precisamente calibrado de las diferentes células cerebrales”, explicó.

La iniciativa BRAIN (Brain Research through Advancing Innovative Neurotechnologies) —que difundió su reporte anual— fue lanzada por el NIH hace 12 años para mejorar el conocimiento del cerebro y acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas.

Con una inversión superior a USD 50 millones, su rama denominada Armamentarium reunió a más de 300 científicos de diversos países. “Quizá había personas que podían ver el futuro. Para mí, esto es ciencia ficción en realidad”, comentó la especialista Tasic.

Por su parte, los científicos involucrados destacaron tanto el potencial como los límites actuales de la tecnología. Fishell afirmó: “Esto revolucionará tanto nuestra comprensión de cómo funciona el cerebro como nuestra capacidad para tratar condiciones actualmente intratables“.

John Ngai remarcó la importancia de conocer los componentes y la lógica de los circuitos cerebrales para intervenir de manera efectiva. Tasic enfatizó la necesidad de herramientas específicas que minimicen riesgos, y Hunker resaltó la aplicabilidad práctica en modelos animales, con miras a su futura aplicación clínica.

El desarrollo y validación de estas herramientas se realizaron principalmente en modelos animales (ratones, ratas y primates no humanos), así como en tejido cerebral humano obtenido durante cirugías de epilepsia. Esta metodología ofrece una alternativa más eficiente a los modelos transgénicos tradicionales, al observar múltiples tipos celulares dentro de un mismo circuito cerebral.

Además, los virus adenoasociados se emplean para introducir proteínas fluorescentes, facilitando el estudio de funciones como la percepción, la memoria y la regulación de procesos vitales.

Las nuevas herramientas de entrega genética estarán disponibles para la comunidad científica a través de laboratorios financiados por la iniciativa BRAIN y mediante Addgene, un repositorio global sin fines de lucro.

“Con una inversión sostenida, los avances que podemos lograr en la comprensión de la conciencia, y en la reparación de trastornos neurológicos y neuropsiquiátricos serán realmente transformadores”, concluyó con optimismo la científica Fishell.