La genética experimental realizó un avance potencialmente transformador con el tratamiento de enfermedades cardiovasculares: una sola dosis de la terapia genética experimental denominada VERVE-102 logró reducir hasta un 69% del colesterol LDL (popularmente conocido como “malo”) en pacientes con hipercolesterolemia familiar, sin registrar efectos adversos graves.
El ensayo clínico internacional en Fase I (inicial) incluyó a 14 pacientes con hipercolesterolemia familiar y/o enfermedad coronaria prematura. De acuerdo con los resultados difundidos por Science Focus, la administración única de este fármaco produjo una disminución promedio del 53% en el colesterol LDL.
Cuáles fueron las bases del ensayo clínico
La investigación, denominada Heart-2, evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH, por sus siglas en inglés), un trastorno genético hereditario que eleva desde el nacimiento los niveles del llamado “colesterol malo” y aumenta considerablemente el riesgo de enfermedad cardiovascular; o la enfermedad coronaria prematura (una afección cardíaca que se manifiesta antes de los 55 años en hombres o de los 65 en mujeres).
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa y fueron monitoreados por al menos 28 días, hasta el 13 de marzo pasado. Según Globe Newswire, los resultados difundidos por la compañía médica Verve Therapeutics, mostraron una clara relación dosis-respuesta.
Los pacientes tratados con dosis de 0,3 mg/kg presentaron una reducción media del 21% en LDL; quienes recibieron una dosis intermedia lograron un descenso del 41%. Mientras que en el grupo de mayor dosis (0,6 mg/kg), la reducción promedio osciló entre el 53% y el 69%.
En cuanto a la seguridad, la terapia fue bien tolerada. No se observaron eventos adversos graves ni alteraciones significativas en pruebas de laboratorio. Solo se reportó una reacción infusional moderada, resuelta con paracetamol. Al tiempo que aclararon que no se detectaron efectos relacionados con la dosis en los parámetros de seguridad.
Cómo funciona el tratamiento: edición genética del gen PCSK9
Un aspecto notable del tratamiento es que utiliza tecnología de edición genética in vivo para alterar el gen PCSK9 en el hígado, el cual es responsable de regular la cantidad de colesterol LDL. Al desactivar el PCSK9 mediante edición de bases (con una adenina base editor y ARN guía encapsulados en nanopartículas lipídicas GalNAc-LNP), el hígado puede eliminar más colesterol LDL de la sangre.
Este accionar, dicho de modo sencillo, puede compararse con un sistema de edición de texto dentro del cuerpo: identifica una “letra” defectuosa en el gen y la corrige sin necesidad de cortar el ADN. Las nanopartículas actúan como pequeños vehículos que llevan esta herramienta de corrección hasta las células del hígado, donde se realiza la modificación. Así, con una sola intervención, se logra que el cuerpo mantenga bajos los niveles de “colesterol” malo durante largos períodos, sin necesidad de tomar medicación diaria.
Riyaz Patel, profesor cardiólogo del University College London, señaló en Science Focus: “Esto es el futuro, va a cambiar el control del colesterol. Esto es realidad, no es ciencia ficción”. Es que las nanopartículas logran garantizar la entrega precisa del tratamiento al hígado, siendo que el tratamiento consiste en una infusión intravenosa de entre dos y cuatro horas.
Colesterol LDL: terapias actuales y sus desafíos
El colesterol LDL es un factor de riesgo clave para enfermedades cardiovasculares como infartos o accidentes cerebrovasculares. Su acumulación genera placas que pueden bloquear el flujo sanguíneo. Las terapias actuales, como las estatinas, requieren una toma diaria, lo que afecta la adherencia.
Eugene Braunwald, doctor de la Harvard Medical School, explicó: “Aproximadamente la mitad de los pacientes abandona su terapia para reducir lípidos en el plazo de un año”. Según el especialista, los datos del VERVE-102, “sugieren el potencial de una nueva era en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares”.
La compañía desarrolladora continúa con la expansión del ensayo clínico y espera anunciar los resultados completos de esta fase durante el segundo semestre de 2025. En tanto, está prevista la Fase II del estudio clínico para el mismo periodo, tras la reciente autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para iniciar el reclutamiento en Estados Unidos.
Vale destacar que se trata de resultados preliminares, por lo cual aún no cuentan con revisión de pares.
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